Serenity Cole pas\u00f3 las fiestas del pasado diciembre descansando con su familia cerca de su casa en St. Louis, haciendo manualidades y visitando amigos.<\/p>\n
Fue muy diferente a la temporada navide\u00f1a de 2024, cuando estuvo hospitalizada, algo frecuente debido a la anemia falciforme, una enfermedad gen\u00e9tica que da\u00f1a los gl\u00f3bulos rojos encargados de transportar ox\u00edgeno, y que durante a\u00f1os le caus\u00f3 un dolor incapacitante en brazos y piernas. Las crisis sol\u00edan obligarla a cancelar planes o faltar a clases.<\/p>\n
\u201cCon la anemia falciforme te duele todos los d\u00edas\u201d, dijo. \u201cHay d\u00edas que se tolera m\u00e1s, pero siempre est\u00e1 presente\u201d.<\/p>\n
En mayo, Cole complet\u00f3 un tratamiento de terapia g\u00e9nica<\/a> que dur\u00f3 varios meses y que reprograma las c\u00e9lulas madre del cuerpo para que produzcan gl\u00f3bulos rojos saludables.<\/p>\n Fue una de las primeras personas inscritas en Medicaid en todo el pa\u00eds en beneficiarse de un nuevo modelo de pago<\/a> en el que el gobierno federal negocia con las farmac\u00e9uticas el costo de una terapia celular o g\u00e9nica en nombre de los programas estatales de Medicaid, y luego las hace responsables del \u00e9xito del tratamiento.<\/p>\n Seg\u00fan los Centros de Servicios de Medicare y Medicaid (CMS, por sus siglas en ingl\u00e9s), los estados participantes recibir\u00e1n \u201cdescuentos y reembolsos\u201d por parte de los fabricantes si los tratamientos no funcionan como se prometi\u00f3.<\/p>\n Eso representa un cambio importante con respecto a c\u00f3mo Medicaid y otros planes de salud suelen pagar los medicamentos y terapias: normalmente se paga la factura sin importar si el tratamiento beneficia o no al paciente.<\/p>\n Sin embargo, los CMS no han revelado los t\u00e9rminos completos del contrato, incluyendo cu\u00e1nto dinero deber\u00e1n devolver las farmac\u00e9uticas si la terapia no resulta efectiva.<\/p>\n El tratamiento que recibi\u00f3 Cole ofrece una posible cura para muchas de las 100.000 personas \u2014en su mayor\u00eda negras no hispanas\u2014 que viven con anemia falciforme en Estados Unidos, una enfermedad que se estima que acorta la esperanza de vida en m\u00e1s de dos d\u00e9cadas.<\/p>\n Pero su alto costo supone un gran reto financiero para Medicaid, el programa gerenciado por los gobiernos estatales y el federal que ofrece seguro m\u00e9dico a personas con bajos ingresos o discapacidades. Medicaid cubre aproximadamente a la mitad de quienes viven con esta enfermedad en el pa\u00eds.<\/p>\n Actualmente hay dos terapias g\u00e9nicas aprobadas por la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos (FDA, por sus siglas en ingl\u00e9s), con costos de $2,2 millones por paciente en un caso y $3,1 millones en el otro, sin incluir el gasto de la hospitalizaci\u00f3n prolongada que requieren.<\/p>\n Este programa de los CMS es una de las pocas iniciativas de salud que comenzaron durante la administraci\u00f3n del presidente Joe Biden y continuaron bajo el gobierno del presidente Donald Trump. La administraci\u00f3n Biden firm\u00f3 el acuerdo<\/a> con los dos fabricantes, Vertex Pharmaceuticals y Bluebird Bio, en diciembre de 2024, abriendo la puerta para que los estados se unieran voluntariamente.<\/p>\n \u201cEste modelo cambia las reglas del juego\u201d, dijo Mehmet Oz, administrador de los CMS, en un comunicado<\/a> emitido en julio al anunciar que 33 estados, Washington, D.C., y Puerto Rico se hab\u00edan sumado a la iniciativa.<\/p>\n Consultada por m\u00e1s detalles sobre los contratos, Catherine Howden, vocera de los CMS, dijo en un comunicado que los t\u00e9rminos de los acuerdos son \u201cconfidenciales y solo se han compartido con las agencias estatales de Medicaid\u201d.<\/p>\n \u201cEnfrentar el alto costo de los medicamentos en Estados Unidos es una prioridad de la actual administraci\u00f3n\u201d, agreg\u00f3.<\/p>\n Debido a esa confidencialidad, tanto dos directores estatales de Medicaid como las farmac\u00e9uticas se negaron a divulgar los t\u00e9rminos financieros de los acuerdos.<\/p>\n Nuevas terapias<\/strong><\/p>\n Las terapias g\u00e9nicas, aprobadas en diciembre de 2023<\/a> para personas de 12 a\u00f1os o m\u00e1s con anemia falciforme, ofrecen la posibilidad de vivir sin dolor ni complicaciones como derrames cerebrales o da\u00f1o a \u00f3rganos, y sin necesidad de hospitalizaciones, visitas a salas de emergencia u otros cuidados costosos. La administraci\u00f3n Biden estim\u00f3 que la atenci\u00f3n m\u00e9dica de esta enfermedad ya cuesta al sistema de salud casi $3.000 millones al a\u00f1o.<\/p>\n Con muchas otras terapias g\u00e9nicas caras en camino, el costo de las terapias para la anemia falciforme anticipa los desaf\u00edos financieros que enfrentar\u00e1 Medicaid. Hay cientos de terapias celulares y g\u00e9nicas en ensayos cl\u00ednicos, y decenas podr\u00edan recibir aprobaci\u00f3n federal en los pr\u00f3ximos a\u00f1os.<\/p>\n Si este modelo de pago para la anemia falciforme funciona, probablemente se adoptar\u00e1n acuerdos similares para otras terapias costosas, especialmente las dirigidas a enfermedades raras, dijo Sarah Emond, presidenta y directora ejecutiva del Instituto para la Revisi\u00f3n Cl\u00ednica y Econ\u00f3mica (ICER, por sus siglas en ingl\u00e9s), una organizaci\u00f3n de investigaci\u00f3n independiente que eval\u00faa nuevos tratamientos m\u00e9dicos. \u201cEste es un experimento valioso\u201d, se\u00f1al\u00f3.<\/p>\n Establecer un modelo de pago basado en resultados tiene sentido cuando se trata de tratamientos costosos y a\u00fan no se conocen bien sus beneficios a largo plazo, explic\u00f3 Emond.<\/p>\n \u201cEl beneficio tiene que justificar el enorme esfuerzo\u201d, dijo.<\/p>\n Los ensayos cl\u00ednicos para estas terapias incluyeron a menos de 100 pacientes, a los que siguieron por solo dos a\u00f1os, lo que deja a algunos funcionarios estatales de Medicaid buscando garant\u00edas de que est\u00e1n haciendo una buena inversi\u00f3n.<\/p>\n \u201cNos importa si los servicios realmente mejoran la salud\u201d, dijo Djinge Lindsay, directora m\u00e9dica del Departamento de Salud de Maryland, que administra el programa estatal de Medicaid. Se espera que Maryland comience a aceptar pacientes para el nuevo programa este mes.<\/p>\n Medicaid ya est\u00e1 obligado a cubrir casi todos los medicamentos y terapias aprobados por la FDA, pero los estados tienen cierto margen para limitar el acceso al establecer criterios sobre qui\u00e9n es elegible, requerir procesos de autorizaci\u00f3n previa extensos o exigir que los beneficiarios prueben primero otros tratamientos.<\/p>\n Aunque las terapias g\u00e9nicas solo est\u00e1n disponibles en ciertos hospitales del pa\u00eds, funcionarios estatales afirman que el modelo federal permitir\u00e1 que m\u00e1s personas inscritas en Medicaid accedan al tratamiento sin otras restricciones.<\/p>\n Los fabricantes tambi\u00e9n cubren los costos de preservar la fertilidad, como congelar c\u00e9lulas reproductivas, que pueden verse afectadas por la quimioterapia durante el tratamiento. Por lo general, Medicaid no cubre ese costo, explic\u00f3 Margaret Scott, asesora principal de la firma de consultor\u00eda Avalere Health.<\/p>\n Emond dijo que las farmac\u00e9uticas est\u00e1n interesadas en el acuerdo federal porque podr\u00eda agilizar la aceptaci\u00f3n del tratamiento por parte de Medicaid, en comparaci\u00f3n con negociar contratos individuales con cada estado.<\/p>\n Los estados se sienten atra\u00eddos por el programa federal porque tambi\u00e9n ofrece apoyo para monitorear a los pacientes, adem\u00e1s de negociar el costo, agreg\u00f3. A pesar del secretismo que rodea el nuevo modelo, Emond espera que se realice una evaluaci\u00f3n financiada por el gobierno federal para hacer seguimiento a cu\u00e1ntos pacientes ingresan al programa y cu\u00e1les son sus resultados, permitiendo a los estados solicitar reembolsos si el tratamiento no funciona.<\/p>\n El programa podr\u00eda extenderse por hasta 11 a\u00f1os, seg\u00fan los CMS.<\/p>\n \u201cEsta terapia puede beneficiar a muchas personas con anemia falciforme\u201d, dijo Edward Donnell Ivy, director m\u00e9dico de la Asociaci\u00f3n Estadounidense de la Anemia Falciforme (Sickle Cell Disease Association of America).<\/p>\n Dijo que el modelo federal ayudar\u00e1 a que m\u00e1s pacientes accedan al tratamiento, aunque se\u00f1al\u00f3 que su uso tambi\u00e9n depender\u00e1 del n\u00famero limitado de hospitales que ofrecen esta terapia de varios meses de duraci\u00f3n.<\/p>\n Esperanza para los pacientes<\/strong><\/p>\n Antes de la terapia g\u00e9nica, la \u00fanica posible cura para la anemia falciforme era el trasplante de m\u00e9dula \u00f3sea, una opci\u00f3n disponible solo para quienes pod\u00edan encontrar un donante compatible, lo que ocurre en aproximadamente el 25% de los casos, explic\u00f3 Ivy. Para el resto, el manejo de por vida incluye medicamentos para reducir los efectos de la enfermedad y controlar el dolor, adem\u00e1s de transfusiones de sangre.<\/p>\n Unas 30 de las 1.000 personas inscritas en Medicaid con anemia falciforme en Missouri recibir\u00e1n la terapia en los primeros tres a\u00f1os, dijo Josh Moore, director del programa estatal de Medicaid. Hasta ahora, menos de 10 pacientes la han recibido desde que el estado comenz\u00f3 a ofrecerla en 2025, explic\u00f3.<\/p>\n A menos de un a\u00f1o de iniciado el programa federal, Moore se\u00f1al\u00f3 que a\u00fan es pronto para conocer su efectividad \u2014definida como la ausencia de crisis dolorosas que requieran hospitalizaci\u00f3n\u2014, pero espera que se acerque al 90% observado en los ensayos cl\u00ednicos tras un par de a\u00f1os.<\/p>\n Moore dijo que el programa federal, basado en la efectividad del tratamiento, era preferible a reducir los pagos por una terapia nueva y prometedora, lo cual podr\u00eda poner en riesgo la capacidad de las farmac\u00e9uticas para desarrollar nuevos medicamentos. \u201cQueremos administrar bien el dinero de los contribuyentes\u201d, se\u00f1al\u00f3.<\/p>\n No quiso comentar cu\u00e1nto podr\u00eda ahorrar el estado con este modelo ni dar detalles sobre cu\u00e1nto tendr\u00edan que devolver las empresas si el tratamiento no funciona, argumentando la confidencialidad de los contratos.<\/p>\n Hasta ahora, buenos resultados<\/strong><\/p>\n \u00daltimamente, Cole, quien recibi\u00f3 la terapia en el Hospital Infantil de St. Louis ha podido concentrarse en sus pasatiempos \u2014jugar videojuegos, dibujar y pintar\u2014 y en graduarse de la secundaria.<\/p>\n Dijo que se alegra de haber recibido el tratamiento. Lo peor fue la quimioterapia, explic\u00f3, que le impidi\u00f3 hablar o comer y requiri\u00f3 m\u00faltiples inyecciones.<\/p>\n Asegur\u00f3 que su condici\u00f3n est\u00e1 \u201cmucho mejor\u201d y que no ha tenido episodios dolorosos por los que tuviera que internarse desde que complet\u00f3 la terapia en la primavera pasada. \u201cEstoy muy agradecida de haber podido recibirla\u201d.<\/p>\n KFF Health News<\/a> is a national newsroom that produces in-depth journalism about health issues and is one of the core operating programs at KFF\u2014an independent source of health policy research, polling, and journalism. Learn more about KFF<\/a>.<\/p>\nUSE OUR CONTENT<\/h3>\n